古代の醸造業者がビールを作るために酵母培養を使い始めて以来、バイオテクノロジーは未発達な形で利用されてきました。現代のバイオテクノロジーの基礎を築いたブレイクスルーは、1950年代初期にDNAの構造が発見されたことでした。この発見が最終的にどのようにしてバイオテクノロジー治療につながったかを知るには、健康と疾患におけるDNAの中心的役割について基本的な理解をすることが役立ちます。
DNAは、細胞の指令部ともいえる核に存在する、非常に長いらせん状の分子です。微生物であれ、鳥であれ、人間であれ、生命体を作り上げるための完全な設計図を提供します。DNAの情報は、ヌクレオチドとよばれる4つの基本的な構成要素からなるコードとして保存されています。ヌクレオチドが並ぶ順番は、単語を書いて文章や物語を作り出す文字の順番に似ています。DNAの場合、ヌクレオチドの順番によって異なる遺伝子が形成されます。それぞれの遺伝子には、特定のタンパク質に関する指示が記載されています。
いくつかの例外はありますが、生物のすべての細胞には、その生物のDNAの完全なコピーが含まれています。特定の細胞のDNAにある遺伝子は、細胞の機能や必要性に応じて、活性化（オン）または不活性化（オフ）されます。遺伝子が活性化されると、その遺伝子がもつ情報が、コードするタンパク質を作る（発現する）ために使用されます。多くの病気は、遺伝子のオン・オフが異常になることで起こります。
